fonte: O Globo
Um adolescente francês que passou por uma terapia genética para anemia falciforme há dois anos tem agora glóbulos vermelhos suficientes para conter os efeitos do distúrbio, revelou uma pesquisa publicada no periódico “New England Journal of Medicine” nesta quinta-feira. Este é considerado um primeiro feito no mundo.
A doença é causada por um erro em uma única “letra” do alfabeto genético para o material que compõe os glóbulos vermelhos. Quando estes são defeituosos, ganham o formato de foice, entupindo vasos sanguíneos e causando episódios de dor extrema — e em alguns casos, quadros mais graves, como acidentes vasculares cerebrais e danos aos órgãos. O distúrbio impede muitas pessoas de praticarem esportes e de desfrutarem uma vida normal.
Um transplante de células-tronco é uma cura em potencial, mas nos Estados Unidos, por exemplo, apenas uma a cada cinco pessoas encontra um doador compatível. Crises de dores são tratadas com transfusões de sangue e medicamentos, mas estas são medidas temporárias. Por isso, as terapias genéticas constituem uma grande esperança para pacientes.
No caso do experimento detalhado no “New England Journal of Medicine”, o adolescente de 15 anos recebeu um gene, absorvido por suas células-tronco no sangue, em tratamento iniciado em 2014 no Hospital Infantil Necker, em Paris. O objetivo era prevenir a formação de células sanguíneas falciformes. Hoje, cerca de metade de seus glóbulos vermelhos funciona normalmente; já se passaram três meses sem que ele precisasse de transfusão de sangue e medicamentos.
— Não é uma cura, mas não importa — resumiu Philippe Leboulch, que contribuiu na invenção do tratamento, que teve colaboração da empresa de saúde Bluebird Bio e verbas de pesquisa do governo francês.
A Bluebird já tratou outros seis pacientes com a terapia experimental nos Estados Unidos e na França. Os resultados completos ainda não foram divulgados, mas até então, parece que o tratamento com o adolescente foi o que teve mais sucesso.
Há hoje dois outros grandes tratamentos experimentais para anemia falciforme em estudo, nos Estados Unidos: na Universidade da Califórnia e no Hospital Infantil Cincinnati. A Universidade de Harvard e o Hospital Infantil de Boston também estão prestes a iniciar pesquisas para uma nova terapia, com uma abordagem um pouco diferente da usada na França.
— Os resultados são muito bons para este paciente. Eles nos mostram que a terapia genética está no caminho certo — comemorou o médico Stuart Orkin, do Hospital Infantil de Boston, criador de uma patente relacionada à edição genética.
